中国医学团队开发致病性小胶质细胞替换新方法，有望应用于更多神经系统疾病的临床治疗。
据中国新闻网报道，复旦大学和上海市第六人民医院的联合团队首次证实通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞，可成功阻断成人起病轴突膨胀伴色素胶质细胞脑白质病（ALSP），相关研究成果于星期五（7月11日）在美国《科学》杂志发布。
ALSP是一种遗传性神经退行性疾病，患者成年后发病，平均生存期仅3年至6.8年。相关基因突变导致小胶质细胞功能异常，数量锐减且从“大脑保卫者”变为“破坏者”，引发认知与运动功能退化等，最终导致神经功能丧失。而此前全球尚无明确的有效治疗手段。
报道称，复旦大学脑科学转化研究院彭勃教授团队2020年提出了“小胶质细胞替换策略”，并开发出三种路径，突破了原本的治疗瓶颈。
随后，彭勃、饶艳霞团队与上海市第六人民医院开展合作，构建了模拟人类ALSP病理的关键动物模型，并对多例患者开展基于传统骨髓细胞移植（tBMT）的小胶质细胞替换治疗。
经过相关治疗，患者的小胶质细胞代谢显著提升，脑结构损伤停止进展，多个运动功能量表和认知测试指标稳定或得到改善。团队也对患者进行了两年随访，证明该疗法能够有效阻止患者病情恶化。
“我们开创了小胶质细胞替换这一全新治疗领域，证明其能真正帮助患者。”彭勃说，团队的重点并不局限于研究ALSP这一疾病，而是以该疾病的临床治疗为突破口，以推进该技术未来在更多疾病中展开运用。
彭勃表示，该研究不仅为ALSP患者带来生存希望，更建立了“基因突变-细胞功能异常-精准替换”的治疗范式。研究团队已向全球公开小胶质细胞替换操作方案，未来计划将该技术拓展至更多以小胶质细胞功能异常为核心的神经系统疾病，推动“细胞修复大脑”从实验室走向更多临床场景。
